葵花药业拟引进两款儿童罕见病用药

图为葵花药业与瑞迪博士儿童罕见病药物战略合作签约仪式现场。 葵花药业供图

□ 方立松

近日，葵花药业集团与跨国制药企业印度瑞迪博士实验室有限公司（以下简称瑞迪博士）在京举行儿童罕见病用药市场战略推广合作签约仪式。双方就中国市场引进两款儿童罕见病药——用于治疗婴儿痉挛症的氨己烯酸散和用于治疗儿童威尔逊症（又称“铜娃娃病”）的盐酸曲恩汀胶囊达成战略推广合作，这两款药物的引进，为中国相关罕见病患儿用药带来了福音。

提高罕见病患儿用药可及性

诊断难、买药难、用药贵是我国儿童罕见病治疗领域长期以来的痛点。

据北京医学会罕见病分会主任委员、北京大学第一医院教授丁洁介绍，罕见病发病率极低，患病人数占总人口的0.65%～1%。目前我国已知的罕见疾病有六七千种，50%的罕见病在儿童期发病，有30%的罕见病患者5岁前去世。罕见病具有慢性、终身性、高致病性特点，治愈率比较低，有效的药物非常少。即使有对症治疗药物，由于患病群体人数较少，国内相应的医疗保障体系尚不完善，相关药物因不能批量生产要么在国内购买不到，要么价格较高，导致很多患者处于无药可医和经济负担较重的用药困境。

为缓解罕见病用药困境，近年来，我国出台了一系列政策鼓励罕见病药物研发与引进。新药研发周期长，相比之下，药物的授权引进可以快速满足患者用药需求。葵花药业此次战略合作产品氨己烯酸散是治疗婴儿痉挛症药物，相较同类型片剂来说，适应人群对散剂的需求度、接受度、服用依从性更佳；盐酸曲恩汀胶囊则有望成为中国市场首个引进的“铜娃娃病”治疗药物。两种药物的引进将有效改善罕见病患者用药现状，让患者能够及时用上药。

国际合作推动企业发展战略升级

瑞迪博士在肿瘤、中枢神经系统、糖尿病、心脑血管疾病、痛风管理和罕见疾病方面拥有强大的关键药物组合。此次葵花药业与瑞迪博士的战略推广合作，是葵花药业旗下小葵花品牌依托自身品牌及渠道优势，进行产品线延伸，在儿童常见病治疗领域布局基础上切入儿童罕见病治疗领域，实施“引进来、走出去”国际化战略的具体措施，也是其以寻找临床需求尚未被满足的儿童用药市场为核心，逐渐覆盖更多儿童疾病治疗领域，进行产业战略升级的重要措施。

葵花药业总裁关一表示：“小葵花品牌专注儿童用药20年，一直致力为中国儿童健康服务，此次两款罕见病儿童用药的战略引入，将会更好地提高患儿用药可及性。瑞迪博士在制药生产和科学研究方面的专业优势，将与我们在儿科领域的营销实力完美结合，为中国罕见病儿童带来更多治疗希望。”

“作为最早在中国开展业务的印度制药企业之一，瑞迪博士一直致力通过前沿的以患者为中心的工作、战略性的合作、深厚的科学能力，以及在不同治疗领域的卓越传承，满足中国患者未获满足的用药需求。”瑞迪博士中国区总经理沙伊斯科玛先生表示。

瑞迪博士品牌市场（印度和新兴市场）首席执行官MV Ramana介绍：“罕见病治疗是瑞迪博士的重要业务领域。瑞迪博士将继续增加在中国的罕见病药品组合，满足更多治疗需求，实践瑞迪博士‘健康不能等待’的目标。”葵花药业战略部门副总经理李晓介绍：“在相关产品上市后，我们将举办各层级的罕见病学术研讨会，普及罕见病知识，助力罕见病临床诊断率的提升。”