药物可以延缓高危人群的1型糖尿病

根据美国国立卫生研究院资助的研究结果，影响免疫系统的治疗有效减缓了高危人群临床1型糖尿病的进展。这项研究首次表明，在高危人群中，临床1型糖尿病患者可能会延迟两年或更长时间。这些结果在线发表在《新英格兰医学杂志》上，并在旧金山举行的美国糖尿病协会科学会议上发表。

这项研究涉及抗CD3单克隆抗体(替普利珠单抗)的治疗，由1型糖尿病检测网络进行。这项测试旨在寻找延缓或预防1型糖尿病的方法。研究人员招募了76名8-49岁的参与者，他们都是1型糖尿病患者的亲属，并且至少有两种类型的糖尿病相关自身抗体(免疫系统产生的蛋白质)和异常的葡萄糖耐量。

参与者被随机分配到接受14天替普瑞单抗治疗的治疗组或接受安慰剂的对照组。所有参与者定期接受葡萄糖耐量试验，直到研究完成或发展为临床1型糖尿病，以先到者为准。

在试验期间，对照组中72%的人患有临床糖尿病，而泰普利珠单抗组中只有43%。对照组临床糖尿病患者的中位时间仅为24个月，而治疗组诊断前的中位时间为48个月。

美国国立卫生研究院国家糖尿病研究所的项目科学家丽莎斯佩恩博士说：“结果的差异是惊人的。这一发现首次证明，临床1型糖尿病可以延缓预防性治疗。”和消化和肾脏疾病(NIDDK)，TrialNet的赞助商。“这些结果对于患有这种疾病的亲属，尤其是有这种疾病亲属的年轻人来说，意义重大，因为这些人可能风险很高，可以从早期筛查和治疗中获益。”

当免疫系统的T细胞错误地破坏产生胰岛素的身体细胞时，就会发生1型糖尿病。需要胰岛素将葡萄糖转化为能量。替普瑞单抗靶向T细胞，减少细胞的损伤。

美国国立卫生研究院资助的先前临床研究发现，Teply zumab可以有效减缓最近发病的临床1型糖尿病患者的细胞丢失，但这种药物从未在没有临床疾病的人群中进行过测试，”凯旺c赫罗德说。这项研究的主要作者，耶鲁大学医学博士，“我们想知道早期干预是否会对那些处于高风险但没有出现1型糖尿病症状的人有益。"

在给药后的第一年，该药物的效果最大，当时41%的参与者患有临床糖尿病，主要是安慰剂组。包括年龄在内的许多因素可能有助于替普瑞单抗延缓临床疾病的能力，因为已知处于危险中的儿童和青少年进展为1型糖尿病的速度比成人快。1型糖尿病的快速进展与免疫系统高度活跃有关，这可能解释了替普瑞单抗等免疫系统调节药物的影响。

从实验中收集的其他数据可以帮助研究人员了解一些人对治疗的反应。对替普利珠单抗有反应的参与者通常有一些自身抗体和其他免疫系统特征。研究团队还警告说，这项研究存在局限性，包括参与者人数少，缺乏种族多样性，而且所有参与者都是1型糖尿病患者的亲属，这可能会限制广泛翻译研究的能力。

“虽然结果令人鼓舞，但还需要更多的研究来解决试验的局限性，并充分了解这种治疗的作用机制、长期疗效和安全性，”西班牙博士说。

“这项实验展示了数十年来对1型糖尿病的生物学研究如何产生有希望的治疗方法，对人们的生活产生真正的影响。我们非常高兴看到这项研究的下一步，”格里芬博士说。罗杰斯，NIDDK主任。"参与这个项目的全职研究人员、志愿者和家庭都能做出这样的发现."