DMD会遗传给下一代吗？是否可以预防？

　　戴毅教授：DMD可遗传给后代。所以，如果家族里有DMD的病人或者家族史，需要做相关的遗传咨询，明确是否有携带致病突变，他们的下一代是否有风险罹患DMD，现在有非常规范的优生优育流程。但DMD患者约1/3为新发突变，是在胚胎形成的过程中发生的，目前我们没有办法对这样的情况做预判，也不可能对所有的孕妇都做绒毛穿刺、羊水穿刺、来对DMD基因进行检测，所以很难完全避免这类疾病的发生。

　　Q7：戴教授您在中国罕见病综合云服务平台建立了“中国罕见病联盟-戴毅专家工作室”，您建立该平台的初衷是什么?

　　戴毅教授：我们在医院门诊能看的病人数量是有限的，但DMD的患者又相对较多，且分布在全国各地。在疾病确诊以后的长期随访和治疗过程中，外地的患者不太便利。我们希望建立这样的专家工作室，通过信息技术平台，方便全国各地的患者都能接受到规范诊疗，提高预后。另外，也希望帮助一些当地致力于DMD诊断治疗的医生。目前我们DMD患者精准群的患者数已经接近3000例，分布在全国各地。

　　Q8：您认为近几年国内的罕见病诊疗取得了哪些进步?目前还存在哪些困境?

　　戴毅教授：近十年来，在国家的重视下，罕见病的发展步伐是非常快的，像我一样从事罕见病诊疗的医生都说，中国罕见病的春天已经到来。我们觉得全社会对罕见病的认知、对罕见病患者及家庭的关心、对罕见病新药的关注都有了以前无法想象的热度。当然，仍然面临着很多困境，超过90%的罕见病即使诊断了也没有针对性治疗手段，这对于病人来说是非常无奈和绝望的，所以各个国家都在促进罕见病孤儿药的开发，但这些药物研发成功以后，它的上市价格对普通患者来说是天价。当然比较可喜的是，我们看到中国政府也在出台各种应对政策，且在很多方面都取得了可喜的成绩。同时，罕见病患者的社会生存也需要大家共同关心。提高整个社会大众对罕见病的认知还任重而道远，需要社会各界同心协力，才能使罕见病诊疗的不断向前推进。