《MOL THER》：上科大罗振革实验室研发渐冻症基因治疗新手段

　　2023年10月8日获悉，上海科技大学生命科学与技术学院罗振革团队在国际学术期刊Molecular Therapy(《分子治疗》)杂志在线发表题为“Intrathecal delivery of AAV-NDNF ameliorates disease progression of ALS mice”的研究论文，报道了一种全新的肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)基因治疗策略。研究组织学分析表明，AAV-NDNF注射促进脊髓运动神经元的存活，减少异常蛋白的聚集，保护神经肌肉接头，减缓肌肉的萎缩。信号通路分析表明，AAV-NDNF注射显著激活细胞存活相关信号通路，抑制细胞死亡相关信号通路，而且抑制炎症相关信号通路。因此，通过AAV鞘内递送NDNF展现了作为ALS基因治疗策略的潜力。