和黄医药在中国启动HMPL-306治疗伴有IDH1及/或IDH2突变的复发/难治性急性髓系白血病患者的RAPHAEL注册性III期研究

　　和黄医药(00013)今日宣布在中国启动项HMPL-306治疗伴有异柠檬酸脱氢酶(“IDH”)1或2突变的复发/难治性急性髓系白血病(AML)的注册性III期临床试验。名受试者已于2024年511接受次给药治疗。

　　HMPL-306是种新型的IDH1及IDH2酶双重抑制剂。IDH1及IDH2突变被认为是某些液恶性肿瘤、神经胶质瘤和实体瘤的驱动因素，尤其是对于急性髓系病患者来说。尽管已有些IDH抑制剂在部分市场获批于治疗急性髓系白血病，然细胞质的IDH1突变和线粒体的IDH2突变会发异构体转化，导致对IDH1或IDH2的单抑制剂产获得性耐药。同时抑制IDH1和IDH2突变，有望克服这种获得性耐药，为癌症患者带来治疗获益。

　　RAPHAEL研究是项多中、随机、开放标籤的注册性III期临床试验，旨在评估HMPL-306单药疗法于治疗伴有IDH1和/或IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的安全性和疗效。研究将与前的挽救性化疗案进对，主要终点为总存活期(OS)，次要终点则包括无事件存活期(EFS)和完全缓解(“CR”)率。公司计划招募约320名患者参与此项注册研究，并由主要研究者北京学医院晓军教授牵头领导。该项研究的其他详情可登录ClinicalTrials.gov，检索注册号NCT06387069。

　　该研究是继项两阶段、开放标签的评估HMPL-306于此适应症的安全性、药物动学、药效学和疗效的I期研究的积极数据后展开(NCT04272957)。个体研究剂量递增阶段的数据已于2023年6的欧洲液学协会(“EHA”)年会上公布。该研究剂量递增阶段在超过50名患者中的结果显，II期临床试验推荐剂量治疗取得令舞的CR率，其结果将于2024年6举的EHA年会上发表。