培莫沙肽开启肾性贫血治疗新时代——CSN 2024重症肾脏病与血液净化大会专题报道

　　2024年4月25—28日，中华医学会肾脏病学分会2024年重症肾脏病与血液净化大会(CSNCriticalCare&BloodPurificationCongress)在西安举行。这场重要的学术盛会上发布了诸多重症肾脏病与血液净化领域的研究成果，其中一场关于“EMP开启中国肾性贫血治疗新时代”的专题会吸引了众多参会者的注意。该专题会由国内肾脏领域顶尖专家主持及分享，对我国自主研发、全球唯一上市的促红细胞生成素(EPO)模拟肽(ErythropoietinMimeticPeptide，EMP)——培莫沙肽在肾性贫血治疗中的应用进行了详细介绍。

　　培莫沙肽于2023年6月获批在国内上市，用于治疗因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血，包括未接受红细胞生成刺激剂(ESA)治疗的成人非透析患者，以及正在接受短效EPO治疗的成人透析患者。在2023年度国家药监局总共批准的40个1类创新药中，培莫沙肽是唯一用于治疗肾性贫血的新药。

　　在本次专题会的报告中，专家指出，肾性贫血的治疗经历了输血时代、短效重组人EPO(rHuEPO)时代和长效rHuEPO时代。长效rHuEPO虽然解决了短效rHuEPO的给药频繁问题，提高了患者依从性，但仍存在氨甲酰化导致的促红作用下降、抗EPO抗体介导的纯红细胞再生障碍性贫血(PRCA)以及高剂量带来的心血管及死亡风险增加等安全性问题。而研发长效ESA和持续性、高选择性EPO受体激动剂，减少注射次数等是肾性贫血治疗的发展方向。

　　培莫沙肽历经15年的艰辛研发历程，是我国原研首创的一种长效小分子多肽类EPO受体激动剂，与传统的重组人EPO相比，培莫沙肽主要具备以下优势：

　　1.不会因氨甲酰化而失去促红作用

　　2.有助避免抗EPO抗体介导的纯红细胞再生障碍性贫血(PRCA)，甚至对EPO抗体介导的PRCA有潜在的治疗作用

　　3.与促红受体结合能力更强、更稳定，而与非促红受体结合较弱，在实现长效促红的同时，还有助减少非促红受体相关的安全性风险

　　4.三代聚乙二醇(PEG)修饰技术有效延长半衰期，降低免疫原性，提高药物稳定性

　　III期临床研究有力的证明了培莫沙肽的疗效和安全性。无论是透析还是非透析患者，培莫沙肽治疗组患者的血红蛋白(Hb)始终维持在较高水平，在疗效上不劣于rHuEPO对照组，甚至展现出更优趋势。而且，使用培莫沙肽治疗的患者更容易实现Hb的长期持续达标。安全性方面，无论透析还是非透析患者中均一致发现，培莫沙肽治疗组的心血管不良事件发生率更低。

　　与传统的短效rHuEPO相比，培莫沙肽仅需4周给药一次，就能实现Hb的持续稳定达标，且安全性和耐受性良好，这将大大提高患者的治疗依从性。随着培莫沙肽纳入医保，其临床应用将有助改善我国肾性贫血的管理，提高Hb达标率，最终改善患者预后和提高生活质量。

　　参考文献：

　　[1]国家药监局批准培莫沙肽注射液上市.https://www.nmpa.gov.cn/yaowen/ypjgyw/ypyw/20230630195113151.html(发布时间：2023-06-30)

　　[2]国家药监局.《2023年度药品审评报告》.

　　[3]中国肾性贫血诊治临床实践指南[J].中华医学杂志,2021,101(20):1463-1502.

　　[4]MacdougallIC,etal..NEnglJMed.2009Nov5;361(19):1848-55.

　　[5]Dataonfile

　　[6]ShiffmanML.CurrGastroenterolRep.2001Feb;3(1):30-7.

　　[7] PingZhang,etal.eClinicalMedicine.2023;65:102273.

　　[8]培莫沙肽注射液说明书(2023年6月30日).

　　[9]国家医保局人力资源社会保障部关于印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》的通知.http://www.nhsa.gov.cn/art/2023/12/13/art_53_11674.html(发布日期：2023-12-13)