专家呼吁各方合力疏解罕见病国谈药落地“最后一公里”堵点

2023年10月14日，由寇德罕见病基金会主办、翰森制药等企业支持的《"破局最后一公里"——罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》（以下简称"报告"）发布会在上海举行。报告显示，与其他谈判药品相比，罕见病国谈药存在医疗机构配备进展较慢、地域覆盖水平较低和可负担水平较差的特点。因此，来自医院、医保、医药等领域的十余位与会专家在现场呼吁提高对罕见病患者用药难问题的关注，共同疏解罕见病国谈药落地"最后一公里"堵点。

罕见病国谈药落地堵点重重

近年来，为实现罕见病患者"病有所医，医有所药，药有所保，保有所得"，政府从罕见病药物研发、上市、监管、定价与报销、供应等方面制定了相应的保障和鼓励政策。其中，国家医保谈判是推动罕见病药物医保准入的重要机制。截至目前，历年来通过国谈纳入医保的罕见病药品共有30种，在本次报告调研期间仍处于协议期内的药品共有26种。这30种罕见病国谈药涉及18个罕见病病种，对应的国内罕见病患者接近80万人。

然而，罕见病药品谈判成功并纳入国家医保仅仅是提升罕见病药品可及性的第一步，罕见病国谈药品真正落地还需经历挂网采购、医院准入等环节。

罕见病诊疗协作网是我国为了加强罕见病管理、提高罕见病诊疗水平而特意组建的医疗协作体系，由分布在全国各省区市的324家医院组成，这些医院总体上引领着我国罕见病治疗水平的发展，也深刻影响着我国罕见病创新疗法和药物的临床使用和推广。但在本次调研中，可获得率最高的罕见病国谈药品种也仅仅覆盖了37%的协作网医院；而可获得率最低的品种的协作网医院覆盖率更是低至3%。这意味着，即便是在诊疗水平较强的罕见病协作网医院，罕见病患者长期用药的可及性和便利性依然面临着巨大的挑战。

除了进院难，罕见病国谈药还面临着门诊用药保障水平不足、住院用药受DRG/DIP支付限制、药店购药"双通道"政策不畅通等诸多现实问题。

多方合力，破局最后一公里

作为谈判药品临床合理使用的第一责任人，医疗机构对于罕见病国谈药的配备水平总体偏低。由于部分罕见病药品（如用于治疗NMOSD的伊奈利珠单抗）是对应病种在国内唯一纳入医保的特异性药品，其可及性问题对罕见病患者的治疗影响重大。

为此，报告建议，各地医保部门应明确罕见病国谈药不受医疗机构医保总额限制，可进行单独核算支付；各地卫健部门应保证罕见病国谈药不受医疗机构药占比等考核指标限制；鼓励罕见病协作网医院对罕见病国谈药"应配尽配"，同时保证罕见病国谈药的进院延续性等 。

针对罕见病门诊用药保障水平不足的问题，报告建议各省级医保部门出台特种病门诊保障制度，并建议将罕见病国谈药纳入门诊特药目录，扩大门诊对于罕见病患者的保障范围，减少不必要的罕见病患者住院治疗，避免医疗资源浪费。

对于罕见病患者住院用药受DRG/DIP支付限制的问题，报告则建议将罕见病国谈药纳入单独支付或除外支付范围，不进行DRG结算。

另外，考虑到当前罕见病国谈药进院仍存在困难、政策体系未完全理顺的现实，可进一步发挥零售药店作为药品供应补充的重要作用。然而部分地区的"双通道"药店存在信息公开程度低，药品配送、输注流程及责任划分不明晰等问题，导致罕见病患者难以通过"双通道"药店渠道实现用药。为此，报告建议各地医保部门及时将罕见病国谈药纳入"双通道"药品目录，推动国谈药电子处方从医院向药店流转，明确"双通道"外配的注射类罕见病国谈药的各方权责，保障患者用药安全。