扩展新药开发工具，FDA试点项目接受首个申请｜全球监管动态

▎药明康德内容团队编辑

本期看点

[1] 扩展新药开发工具，FDA试点项目接受首个申请

[2] FDA发布在儿童中进行药物研究的临床药理学考量指南草案

[3] 中国国家药监局发布《复方药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》

扩展新药开发工具，FDA试点项目接受首个申请

日前，美国FDA宣布，药物评估和研究中心（CDER）和生物制品评估和研究中心（CBER）已经接受其新药创新科学和技术手段（Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs，ISTAND）试点项目的首份申请。

FDA在2020年首次推出ISTAND试点项目，旨在支持创新药物开发工具（drug development tools，DDTs）的开发。DDTs是促进药物开发的理论、材料或手段，比如生物标志物和临床后果的检测已经被广泛用于药物的评估并且在新药申请中使用。ISTAND为非传统手段提供了被FDA审评和接受的更多机会。如果被FDA接受，这些工具将帮助优化药物的开发和评估，潜在加快新药开发速度。

FDA给出的创新DDTs的例子包括：帮助实现远程或去中心化临床试验的工具；使用组织芯片评估药物的安全性或优效性；使用创新数字化健康技术（例如可佩戴设备）对患者进行评估等等。

首份接受的申请是一种帮助评估不同生物医疗制品的脱靶蛋白结合的检测，旨在改善对生物医疗制品的特异性评估的准确性和敏感性，支持IND申请。

相关链接：

https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/cder-and-cber-accept-first-submission-istand-pilot-program

FDA发布在儿童中进行药物研究的临床药理学考量指南草案

日前，FDA发布指南草案，描述了在儿科患者中进行药物或生物制品研究时的临床药理学考量。指南指出，在过去几十年里，FDA一直致力于解决药物在儿科群体中检测不足，以及药物标签上儿童使用信息不足的问题。这一指南，旨在针对新药和生物制品的开发商，在如何进行儿科药理学研究方面进行指导。

这一指南主要专注于暴露-应答、药代动力学和药效学等临床药理学信息。它们可以支持在儿科群体中发现药物的效果和安全性，以及确定合适的用药剂量。

相关链接：

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/general-clinical-pharmacology-considerations-pediatric-studies-drugs-including-biological-products

中国国家药监局发布《复方药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》

9月7日，中国国家药监局药品审评中心发布《复方药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》。通告指出，复方药物是指含有两种或两种以上已知活性成份的药物。复方药物是改良型新药的一种重要类型，其临床研发具有特殊性。复方药物临床试验的设计取决于复方的立题和治疗目标。复方药物的研发涉及不同适应症领域、不同疾病和活性成分的特性，但其临床研发具有共性的技术考虑。

为了科学引导企业合理地开发复方药物，进一步明确临床试验技术标准，中心起草了《复方药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》。目前中心正在征集反馈，征求意见时限为自发布之日起1个月。

相关链接：

https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/f26683428e27d2fc2572718ecfcc1490

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