今年已有27个药品品种被纳入突破性治疗名单

人民日报健康客户端 乔靖芳

突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序、特别审批程序，四条“快速通道”助力药品研发和上市加速！据人民日报健康客户端统计，截至目前，今年已有27个药品品种被纳入突破性治疗名单。

2020年7月7日，国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件，其中介绍：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段,通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。旨在鼓励以临床价值为导向的药物创新，加快具有突出临床价值的临床急需药品上市。

2022年6月1日，国家药监局发布的《2021年度药品审评报告》显示，2021年，53件（41个品种）注册申请纳入突破性治疗药物程序，覆盖了新型冠状病毒感染引起的疾病、非小细胞肺癌、卵巢癌等适应症。

再鼎医药：

Repotrectinib胶囊用于非小细胞肺癌治疗

2022年1月10日，再鼎医药（上海）有限公司的Repotrectinib胶囊(瑞波替尼)纳入突破性治疗品种，拟用于治疗ROS1 TKI初治的ROS1阳性非小细胞肺癌患者。

2022年6月9日，再鼎医药（上海）有限公司的Repotrectinib胶囊(瑞波替尼)再次被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往接受过一线ROS1 TKI治疗失败且未接受过化疗或免疫治疗的ROS1阳性非小细胞肺癌，以及治疗既往接受过一线ROS1 TKI以及一线含铂化疗治疗失败的ROS1阳性非小细胞肺癌。

南京圣和药业：

SHC014748M胶囊用于滤泡性淋巴瘤治疗

2022年1月11日，南京圣和药业股份有限公司的SHC014748M胶囊(赛博利塞胶囊)被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往接受至少二线治疗后复发难治的滤泡性淋巴瘤患者。

百济神州：

BGB-3111胶囊用于慢性淋巴细胞白血病等，ZW25用于胆道癌

2022年1月11日，百济神州（北京）生物科技有限公司的BGB-3111胶囊（泽布替尼）被纳入突破性治疗品种，拟用于新诊断出慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的成人患者。

在我国，百悦泽已获得附条件批准，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤患者、既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者、既往至少接受过一种治疗的成人华氏巨球蛋白血症患者。经过2021年国家医保目录谈判，百悦泽在2020年医保谈判降价的基础上，价格再度降低，大幅提升对于患者的可负担性。目前，百悦泽三项已获批适应症均被纳入国家医保目录，并成为同类BTK抑制剂中月治疗费用最低的产品。

2022年2月24日，百济神州（北京）生物科技有限公司的注射用ZW25被纳入突破性治疗品种，拟用于单药治疗既往接受系统化疗失败的HER2阳性的局部晚期不可切除或转移性胆道癌。

和记黄埔：

HMPL-523乙酸盐片用于血小板减少症的治疗

2022年1月11日，和记黄埔医药（上海）有限公司的HMPL-523乙酸盐片被纳入突破性治疗品种，拟用于既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症。

强生：

Nipocalimab注射液用于重症肌无力的治疗

2022年1月21日，强生的Nipocalimab注射液被纳入突破性治疗品种，拟用于全身型重症肌无力（gMG）的治疗。

联拓生物：

Mavacamten胶囊用于梗阻性肥厚型心肌病治疗

2022年2月14日，上海联拓生物科技有限公司的Mavacamten胶囊被纳入突破性治疗品种，适用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善运动能力、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级和症状。

箕星药业：

CK-3773274片用于梗阻性肥厚型心肌病治疗

2022年2月14日，箕星药业科技（上海）有限公司的CK-3773274片被纳入突破性治疗品种。CK-3773274片是一种心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)，可改善患者的健康状况、功能分级（纽约心脏病协会分级）和运动能力。

葆元生物：

AB-106胶囊用于非小细胞肺癌的治疗

2022年2月25日，葆元生物医药科技（杭州）有限公司的AB-106胶囊(通用名：Taletrectinib)被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗携带ROS1融合基因且经ROS1-TKI治疗失败的非小细胞肺癌（NSCLC）。

泰诺麦博：

TNM002注射液用于破伤风的预防

2022年3月3日，珠海泰诺麦博生物技术有限公司的TNM002注射液被纳入突破性治疗品种，拟用于预防破伤风。

诺华：

LNP023胶囊用于C3肾小球病的治疗，OAV101注射液用于脊髓型肌萎缩症的治疗

2022年3月21日，诺华（中国）生物医学研究有限公司的LNP023胶囊被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗C3肾小球病（C3G）。

2022年7月11日，诺华（中国）生物医学研究有限公司OAV101注射液（Zolgensma）被纳入突破性治疗品种，拟用于脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的治疗。

Zolgensma于2019年5月获美国FDA批准，用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症，是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法药物，定价212.5万美元（折合人民币约1358万元），也被称为“史上最贵药物”。不过，Zolgensma只需注射一次即可。目前，Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。2020年5月，Zolgensma被纳入日本医保，患者只需支付30%费用，2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系。

优时比：

阿普唑仑吸入粉剂用于癫痫长时间发作的控制

2022年3月29日，优时比贸易（上海）有限公司的阿普唑仑吸入粉剂被纳入突破性治疗品种，拟用于快速终止12周岁及以上患者的刻板性癫痫长时间发作。

明聚生物：

JWCAR029用于成人复发难治性套细胞淋巴瘤的治疗

2022年3月31日，上海明聚生物科技有限公司的JWCAR029（CD19靶向嵌合抗原受体T细胞）被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗经过二线及以上治疗的成人复发难治性套细胞淋巴瘤。

昆泰：

DS-8201a用于HER2阳性乳腺癌的治疗

2022年4月11日，昆泰企业管理（上海）有限公司的DS-8201a（T-DXd）被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。

正大天晴：

TQB2450注射液用于复发性或转移性子宫内膜癌的治疗

2022年4月13日，正大天晴药业集团股份有限公司的TQB2450注射液被纳入突破性治疗品种，拟用于既往接受过一、二线化疗方案治疗失败或不能耐受的非微卫星高度不稳定（非MSI-H）或非DNA错配修复缺陷（非dMMR）的复发性或转移性子宫内膜癌的治疗。

信达生物：

信迪利单抗注射液和IBI310均用于晚期宫颈癌的治疗

2022年4月13日，信达生物制药（苏州）有限公司的信迪利单抗注射液和IBI310（重组全人源抗CTLA-4单抗）均被纳入突破性治疗品种，均拟用于经一线及以上含铂化疗失败或不能耐受的晚期宫颈癌的治疗。

应世生物：

IN10018片联合用于铂耐药复发卵巢癌的治疗

2022年4月13日，应世生物科技（上海）有限公司的IN10018片被纳入突破性治疗品种，拟用于联合聚乙二醇脂质体多柔比星（PLD）治疗铂耐药复发卵巢癌。

艾力斯医药：

甲磺酸伏美替尼片用于非小细胞肺癌的治疗

2022年5月6日，上海艾力斯医药科技股份有限公司的甲磺酸伏美替尼片被纳入突破性治疗品种，适用于经检测确认存在表皮生长因子受体（EGFR）20外显子插入突变阳性，含铂化疗期间或化疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性非小细胞性肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。

益方生物：

D-1553片用于局部晚期或转移性非小细胞肺癌的治疗

2022年6月9日，益方生物科技（上海）有限公司的D-1553片被纳入突破性治疗品种，拟用于既往接受抗PD-(L)1治疗和/或化疗后出现疾病进展，并经检测确认存在KRAS G12C突变且无其它驱动基因突变或重排（如EGFR，ALK和ROS1）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的治疗。

辉瑞：

Ritlecitinib胶囊用于成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎的治疗

2022年6月14日，辉瑞投资有限公司的Ritlecitinib胶囊(利特昔替尼)被纳入突破性治疗品种，目前正在开发Ritlecitinib用于治疗成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。

康诺亚生物：

CM310用于中重度特应性皮炎的治疗

2022年6月14日，康诺亚生物医药科技（成都）有限公司的CM310重组人源化单克隆抗体注射液被纳入突破性治疗品种，拟用于中重度特应性皮炎的治疗。

科伦博泰：

注射用SKB264用于局部晚期或转移性三阴乳腺癌的治疗

2022年7月6日，四川科伦博泰生物医药股份有限公司注射用SKB264被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗局部晚期或转移性三阴乳腺癌。

恒润达生：

抗人BCMA T细胞注射液用于复发/难治性多发性骨髓瘤的治疗

2022年7月11日，上海恒润达生生物科技有限公司抗人BCMA T细胞注射液被纳入突破性治疗品种，拟用于复发/难治性多发性骨髓瘤的治疗。

纽福斯生物：

NR082眼用注射液用于Leber遗传性视神经病变的治疗

2022年7月14日，武汉纽福斯生物科技有限公司、纽福斯（苏州）生物科技有限公司NR082眼用注射液被纳入突破性治疗品种，拟用于Leber遗传性视神经病变（G11778A突变）的治疗。

7月15日，“纽福斯生物”公众号发文宣布，NR082是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON），目前在中国进行I/II/III期注册性临床试验。

和誉生物：

ABSK021胶囊用于不可手术的腱鞘巨细胞瘤的治疗

2022年7月19日，上海和誉生物医药科技有限公司ABSK021胶囊被纳入突破性治疗品种，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。