开拓自免疾病精准治疗蓝海，天石同达完成1.4亿元天使轮融资

近日，北京天石同达医药科技有限公司（Precision Autoimmune Therapeutics Inc.，以下简称“天石同达”）宣布完成1.4亿元天使轮融资，由知名医疗基金ETP致和道康与丹麓资本联合投资，上市药企凯信远达战略投资。

天石同达是中国首家基于精准分型平台HDPM研发自身免疫性疾病（以下简称”自免疾病”）的创新药公司。公司携手中国科学院院士、北京大学前沿交叉学科研究院院长汤超院士，以及西湖大学系统生物学讲席教授、西湖大学应急医学研究中心主任孙仁教授等国际知名免疫学、精准医疗和人工智能领域专家，深度整合多组学技术、单细胞技术与大数据分析挖掘，赋能自免疾病患者精准分型，提高自免疾病创新药研发成功率并实现个体化用药，为患者带来更高效、更安全的疗法。

此次融资将用于加速天石同达在研产品PAT-A001申报中美临床试验，并进一步拓展精准分型平台HDPM的应用，开发更多自免疾病和炎症疾病的新型疗法。

精准分型让自免疾病治疗，不再“盲人摸象”

自免疾病是指由于某些原因造成免疫系统对自身成分的免疫耐受减低或破坏，致使自身抗体或（和）致敏淋巴细胞损伤自身器官组织而引起的疾病，表现为相应组织器官的功能障碍。

《科学美国人》2021年的数据显示，全球大约有4.5%人口受到自免疾病的威胁。美国自身免疫相关疾病协会表示，目前已发现100多种自免疾病，常见的包括类风湿关节炎、系统性红斑狼疮（SLE）、强直性脊柱炎、银屑病、炎症性肠病、支气管哮喘等。逐年上升的致残率与死亡率亦反映自免疾病的诊断与治疗正面临着巨大挑战，存在大量未满足的临床需求与创新药缺口。

根据兴业证券2021年研究报告，全球自免疾病药物市场预期将由2019年的1169亿美元增至2030年的1638亿美元。中国自免疾病药物市场增速持续领跑全球，整体市场规模从2019年的24亿美元增至2030年的241亿美元，2019年~2024年CAGR 26.3%，2024年~2030年CAGR 20.9%。

然而，目前自免疾病治疗药物仍基于传统的研发模式，药物研发成功率低，并且成功获批药物依然存在毒副作用严重、患者受益有限等问题。近60年来，美国FDA仅批准了两款治疗SLE的创新药，分别为2011年批准的倍力腾（贝利尤单抗）与2021年批准的Saphnelo（阿尼鲁单抗）。自免疾病药物亟需革命性的研发模式，通过对自免疾病患者精准分型，提高药物研发成功率，满足未满足的临床需求。

反观，在异质性非常强的肿瘤治疗药物研发领域，结合精准分型技术提高药物研发效率非常普遍。如革命性抗癌药物Vitrakvi（拉罗替尼）就是结合精准分型技术提高药物研发效率的经典案例。拉罗替尼与其他传统肿瘤药物研发最大的区别是，这个药整个的研发和临床试验都是基于NTRK融合基因来进行的，并没有具体限制在某种肿瘤中，拉罗替尼治疗NTRK阳性肿瘤患者总体缓解率高达75%，顺利获得了FDA的批准。

事实上，不仅是肿瘤，很多自免疾病异质性也极大，上述SLE就是典型代表，其发病机理极其复杂且涉及到多器官病变，所以需要结合精准分型技术研发自免疾病药物，让自免疾病治疗不再“盲人摸象”。

精准分型平台革新，自免疾病药物研发模式

天石同达成立于2022年1月，基于最新的精准分型技术，开发出自免疾病精准分型平台HDPM，显著提高药物的研发成功率。

公司科学顾问委员会委员包括中国科学院院士、北京大学前沿交叉学科研究院院长汤超院士，以及公司的联合创始人西湖大学系统生物学讲席教授、西湖大学应急医学研究中心主任孙仁教授等国际知名专家。

公司第一款利用精准分型平台HDPM快速推进研发进展的药物是PAT-A001。PAT-A001是授权自专注于肿瘤免疫治疗的英国生物技术公司Tusk Therapeutics（2018年已经被罗氏以7.59亿美元收购）开发的一款全人源单克隆抗体，识别CD38蛋白独特的抗原表位，且天石同达拥有其在自免疾病领域与炎症疾病领域的全球独家权益。该抗体通过抗体依赖性细胞毒性作用（简称“ADCC”）与抗体依赖性细胞吞噬作用（简称“ADCP”）杀伤表达CD38的靶细胞。

实验数据充分显示PAT-A001与多款现有CD38单抗相比，具有同类最佳的治疗潜力，尤其是在有效性与安全性方面：PAT-A001在具有更优异的ADCC活性与ADCP活性的同时，不具备任何补体依赖性细胞毒性作用且对红细胞的结合能力极低。在PAT-A001的人体I期临床试验中，已有结果显示安全性良好。考虑到自免疾病患者需要长期用药，药物安全性是影响其用药依从性的核心因素之一，因此PAT-A001有望成为优秀的治疗自免疾病药物。

2020年发表在《新英格兰医学杂志》的研究报道显示，2例危及生命的难治性SLE患者在接受CD38单抗治疗与后续维持治疗后，其SLEDAI-2K分数、尿蛋白量、anti-dsDNA抗体均明显降低，肾功能明显恢复，疾病显著缓解。此外，CD38单抗成功治疗其他自免疾病也有大量报道。因此，CD38单抗极有潜力在自免疾病治疗中取得如肿瘤领域PD-1单抗般的成功。

未来，天石同达将进一步借助HDPM平台推进更多差异化布局的自免疾病和炎症疾病精准治疗药物管线，并研发细胞治疗等自免疾病和炎症疾病领域的新型疗法，致力于成为全球免疫性疾病精准治疗药物领域的领导者。

知名投资人及科学家持续助力，推动公司新药研发快速发展

西湖大学系统生物学讲席教授、西湖大学应急医学研究中心主任孙仁教授表示：“20世纪以来，随着社会进步、卫生条件的改善，自身免疫性疾病和过敏性疾病的发病率在逐渐升高。特别是新冠疫情以来，群众的卫生意识得到了极大的增强，生活更‘干净’，很可能进一步加速自身免疫性疾病和过敏性疾病的增长。由此可见，自身免疫性疾病与过敏性疾病的治疗将成为一个快速增长的需求。

现今在自身免疫性疾病患者的诊断与治疗过程中，仅由几项指标将病人大致分类，并且治疗大多为非特异性疗法，治疗效果往往不尽如人意。天石同达基于高通量测序与组学的发展进步，对患者进行多组学评价，利用成千上万个指标，全面、精准地为自身免疫性疾病患者进行诊断与分类，从而实现精准治疗，此策略将真正地使患者受益，并且极大地推动自身免疫性疾病这一领域的进步。”

丹麓资本创始合伙人苏震波先生表示：“自身免疫病的诊断与治疗正面临着巨大挑战，随着基因组学和单细胞测序技术的发展，自免疾病的精准治疗是未来的方向。天石同达利用精准分型平台HDPM开发的首款产品PAT-A001是一款靶向CD38的单抗，I期临床试验中显示出良好的安全性，有望成为可以长期使用的治疗自免疾病的药物。我们非常高兴与这支优秀的团队合作，也希望能助力天石同达成为国际领先的精准治疗自免疾病的创新药公司。”

ETP致和道康基金创始合伙人何为无博士表示：“ETP致和道康基金长期深耕生物医疗前沿科技领域，此过程中我们见证了组学技术的飞速发展并经历了其在肿瘤这类高度异质性疾病治疗领域所带来的革命性变化。同样高度异质性并诞生过‘药王’的自免疾病领域，我们认为这些新技术会带来更大的变革，现在正是躬身入局该领域的合适时机。

科技性是我们选择被投企业金标准之一，所以我们第一天起便为天石同达组建了多元化、国际化的科学顾问委员会，从而为其注入了硬科技的基因。结合单细胞技术与多组学技术，天石同达建立了精准分型平台HDPM，为实现对自免疾病治疗范式革命踏出了坚实的一步。我们非常荣幸可以和丹麓资本以及如此优秀的创始团队合作率先踏入自免疾病与炎症疾病精准治疗蓝海，打造全球免疫性疾病精准治疗药物领域的领先企业，最终惠及患者。”