武田创新药物Obizur上市申请获得CDE受理

6月16日，武田（Takeda）中国宣布，旗下创新药物重组抗血友病因子（猪序列）Obizur（Susoctocog alfa）上市许可申请正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，拟用于获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。根据新闻稿，Obizur是首个获得美国FDA以及欧洲药品管理局（EMA）批准用于获得性血友病A的重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物，有望为中国获得性血友病A患者提供新的治疗选择。

截图来源：CDE官网

获得性血友病A是一种获得性出血性疾病，患者由于循环血中出现抗凝血因子Ⅷ（FⅧ）自身抗体导致FⅧ活性降低，其特点为既往无出血史和无阳性家族史的患者出现自发性出血或者在手术、外伤或侵入性检查时发生异常出血，年发病率约为1.5/100万。

根据新闻稿介绍，Obizur与人序列凝血因子Ⅷ结构相似、序列同源，且不易受到抗人FⅧ自身抗体的灭活，可以替代人FⅧ发挥明显的止血作用。

在一项前瞻性、2/3期多中心、开放标签临床试验中，共入组28位获得性血友病A患者，100%的患者在给药后24小时出现疗效可评估的反应（出血停止或减少）。其中94%（16/17）的患者接受了rpFVIII作为一线治疗。此外，作为重组蛋白，Obizur降低了血源性病原体传播风险。

获得性血友病A具有罕见、突发的特点，且出血表现具有异质性，可以无出血倾向或仅有轻微出血，也可发生消化道出血、腹膜后出血和颅内出血等致命性出血。中国获得性血友病登记（CARE）研究显示，获得性血友病A患者首次就诊时严重出血约占60.9%，严重威胁生命健康。由于获得性血友病A病情凶险，及时诊断、及早给予恰当治疗是这类患者成功治疗的关键。武田的这款创新药如果在中国获批，将给这类患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Jun 16, 2022. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

[2]武田获得性血友病创新药物Obizur中国上市许可申请获正式受理.Retrieved Jun 16, , 2022. From https://www.prnasia.com/story/365281-1.shtml

原标题：针对获得性血友病A！武田创新药物在中国申报上市