又一起合作终止！渤健与Karyopharm停止ALS新药开发

编译丨范东东

日前，渤健宣布将终止与Karyopharm Therapeutics的肌萎缩侧索硬化症资产购买协议，两家公司将停止合作开发KPT-350（BIIB100）。目前，该疗法正在进行第一阶段测试，主要用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

早在四年前，渤健已向Karyopharm公司支付了高达1000万美元的预付款，同时获得了KPT-350（一种口服的选择性核出口抑制剂）及其相关资产的权利，渤健也表示将支持Karyopharm公司进一步开展肌萎缩侧索硬化症疗法的开发活动。如果在合作过程中，该疗法达到了里程碑终点，Karyopharm公司将有资格获得高达2.7亿美元的额外收入。

然而，癌症治疗开发商Karyopharm公司在日前向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中写道，两家公司于2018年1月24日签署的合作交易将不再有效，Karyopharm公司未来也无权获得任何与此次合作有关的特许权使用费或里程碑付款。文件中并没有详细说明两家公司选择终止合作的原因。

截至目前，渤健尚未对与Karyopharm公司取消的交易发表评论。肌萎缩侧索硬化症的市场价值高达30亿美元，仍然存在巨大的未满足需求，该病目前无法治愈或治疗。美国FDA此前已针对该适应症批准了部分疗法，如edaravone和利鲁唑，但这些药物仅具备适度减缓疾病进展的能力。

无独有偶，渤健在其他肌萎缩侧索硬化症的疗法研发方面也遭遇到了挫折。今年3月，因一项针对患有与C9orf72基因相关的特定类型肌萎缩侧索硬化症的人群中进行的BIIB0781期研究未能达到临床终点，渤健与合作伙伴Ionis Pharmaceuticals决定终止研发。（详情请点击《ALS新药研发双双遇挫：渤健/Ionis终止I期试验，Amylyx旗下药物上市遭FDA质疑》）

目前，渤健正在与Ionis公司合作，针对tofersen进行III期研究，该疗法是一种针对超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎缩侧索硬化症患者的研究性反义药物。尽管该药物此前未能达到主要终点，但两家公司在本月早些时候公布的III期VALOR试验长达12个月的最新数据表明，该药物具有减缓肌肉压力、临床和呼吸功能下降的潜力。此外，早期生存数据还表明，如果早期给予该药物进行治疗，可能会降低永久性通气或死亡的风险。

参考来源：Biogen Halts ALS Asset Agreement with Karyopharm