打一针1300万元！将落地中国，厂商表示“不算贵”

罕见病是一个摆在人类面前的巨大难题，它们发生的概率相对较小，但绝对的危害和总体人数却又不少，现在全球总人口已经超过了70亿人，即便是十万分之一的概率，也意味着有相当数量的家庭会陷入绝境。

而另一个问题是由于为相对有限的病人研发、试产相关治疗药品的投入巨高，导致了罕见病的治疗一直都是一个世界性的难题。

最近，对中国一些SMA（一种运动神经元性疾病，和渐冻症有些类似）患者来说，得到了一个喜忧参半的消息。

喜的是诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。这种新药的效果似乎很乐观，患者只需接受一次静脉注射给药，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。

忧的是这种药品的价格。根据媒体报道，Zolgensma（OAV101注射液）的海外售价高达212.5万美元（折合人民币约1348万元），这对于绝大多数患者家庭来说，是一个很难接受的价格。对如此高的价格，该公司负责人在接受采访时曾经表示，如果这种疗法只进行一次，费用比目前的疗法都要便宜。言下之意就是并不贵。

价格贵不贵确实是一个见仁见智的问题。毕竟罕见病药物的研发需要大量前期投入，而在研究阶段其不能产生任何收入，而且医药产品的厌烦过程本身就存在巨大风险，能否成功以及何时能够成功都是一个未知数。再加上罕见病患者的数量相对有限，因此也注定了药品即便是研发成功，使用者也不会太多，这些医药公司要想收回成本并获得利润，唯一可行的方式就是提高药品的单价了。从这个角度上讲，该公司负责人的说法似乎也有一定道理。

但现实的问题是，社会中大多数家庭都谈不上多么富裕，要支付两百万美元打一针，对欧美发达国家的中产阶级来说都有相当大的困难，因此很多患者也只能无奈放弃。

另一种可能的解决方案估计就是将费用纳入国家医保体系，由国家帮忙承担比较大比例，日本就是这样做的，患者家庭需要承担的比例是30%。

部分消息参考来源：上观新闻。