“淀粉人”迎新希望！广州首开罕见病创新药氯苯唑酸医保处方

文/图 羊城晚报全媒体记者 张华

1月5日，罕见病创新药物氯苯唑酸的首个广州医保处方，由中山大学附属第一医院心血管内科副主任医师陈艺莉开出。

继与其他六款创新的、临床亟需的罕见病治疗药物一起纳入最新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（2021）之后，这是氯苯唑酸首次在广州开出的医保处方，也意味着以此为起点，广州的转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者将迎来更多的治疗希望。

中山一院心血管内科副主任医师陈艺莉开出氯苯唑酸的首个广州医保处方

“淀粉人”诊疗面临双重困境

在中山一院，陈艺莉向记者介绍，“ATTR-CM是一种罕见的、进行性、致死性的疾病，国内诊断率不足1%，其发病原理在于淀粉样物质沉积于心肌间质，长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭。基于此特殊的疾病成因，ATTR-CM患者也被称为‘淀粉人’。”

由于ATTR-CM临床症状不典型，极易与心衰等常见心血管疾病混淆。患者往往需要经过数次误诊、漏诊，才能得以确诊，容易因此而错过最佳治疗时间。

“目前，我国ATTR-CM患者临床确诊后，如不进行对因治疗，平均生存时间仅为2~5年。长期以来，确诊后的‘淀粉人’治疗均以对症治疗为主，部分患者甚至需要进行肝心移植来进行治疗。”陈艺莉说。

2020年，全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM的口服药物氯苯唑酸软胶囊在国内获批上市，填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，为疾病的临床诊疗提供了创新性选择，为患者治疗带来了新希望。

陈艺莉介绍，基于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的关键性三期临床试验(ATTR-ACT）研究中，患者经氯苯唑酸治疗30个月后较安慰剂可显著降低全因死亡风险30%，降低心血管相关住院32%，并显著提高患者生存质量，同时该研究也显示氯苯唑酸可显著延长ATTR-CM患者的预期生命年（3.88年）。

ATTR-ACT的长期拓展研究（LTE）结果显示，在治疗约5年后，持续氯苯唑酸治疗组比安慰剂-氯苯唑酸组的全因死亡风险降低41%，说明了早诊早治的重要性。

但由于罕见病患者人数相对较少，应用药物治疗的可及性和可负担性均较低，面临支付难题。因此，如何降低患者的用药负担，提升罕见病用药的可及性，成为罕见病诊疗过程中的巨大难题。

氯苯唑酸进医保，为患者带来诊疗新希望

作为缓解ATTR-CM的唯一对因治疗药物，氯苯唑酸此次被纳入国家医保目录，改变了以往ATTR-CM无药可医的困境。

陈艺莉指出，2022年1月1日，随着这一药品在医院的切实落地，一方面，将极大减轻ATTR-CM患者用药的经济负担，这一群体的治疗和生活也将获得更大的改善和提升。

另一方面，有效可及治疗手段也将随着医保的落地得以广泛覆盖，推动临床医师提高诊疗的积极性，让更多ATTR-CM患者得到及时的筛查、诊治，进而推进我国ATTR-CM诊疗领域的全面发展。

据记者了解，作为华南心血管的领军力量，在中山大学附属第一医院心血管医学部主任董吁钢教授的带领下，中山大学附属第一医院心血管医学部已经成立了“华南心血管病专科联盟”，并推出“南中国ATTR-CM教育项目”，通过各种线上、线下的活动推动ATTR-CM多学科会诊规范化。

为了进一步推升ATTR-CM的诊断水平，中山大学附属第一医院也在进行 “AI医生”辅助诊断ATTR-CM的研发。

“如今，氯苯唑酸进入国家医保，是国家对于ATTR-CM患者群体的关注。”陈艺莉表示，“作为医者，我们的责任是为患者带来更多的健康获益。未来，我们会继续集合华南多学科医学团队的力量，推动对包括ATTR-CM在内的心血管病早筛查、早诊断、早治疗和规范诊疗，推动心血管疾病临床研究的创新突破。”(更多新闻资讯，请关注羊城派 pai.ycwb.com)

来源 | 羊城晚报・羊城派

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