1岁孩子住院4天 花了55万医药费！医院回应来了：治疗完全符合指南

导读

近日，西安交大第二附属医院一张55万元的医院收费票据在网上引发热议

票据显示，一名1岁女娃从2021年8月17日开始，住院4天直到8月21日，花费55万元。

其中床位费620元，化验费930元，护理费80元，检查费1555元，诊查费120元，西药费550177.2元。

对此，医院和患儿家属均表示，治疗完全符合指南，也是很有必要的。

不少网友看到票据后直言“真是天价医疗费”，有网友因此质疑医院高收费“收割”病人，称“这哪是什么花钱如流水，简直是洪水”。还有网友提问：“这种情况应该谁来监督？”

9月4日下午，记者分别采访到了医院和患儿家属，双方均表示，网上的收费单是不知情的情况下流传出去的，治疗完全符合指南，也是很有必要的。

医院：孩子患罕见疾病，治疗科学且符合指南

著名儿童神经疾病专家、西安交大二附院小儿内科神经康复学组带头人黄绍平教授介绍了这位小患儿的救治情况：两个月前，不满2岁的小花（化名）因四肢无力，运动落后，来到西安交通大学第二附属医院儿童病院求诊。

儿童病院神经专业专家团队对小花进行了基因诊断，最终确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）。黄绍平教授介绍，这是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病，发病率大约万分之一。若不积极治疗，小花将逐渐出现多系统的功能损害，最终会出现呼吸衰竭，随时有生命终止的可能。

根据小花的临床表现及基因检查结果，依据中华医学会遗传学分会遗传病临床实践指南撰写组发表的《脊髓性肌萎缩的临床实践指南》对小花进行了救治。

医生在救治过程中使用了一种昂贵的罕见病药物――诺西那生钠，该药在国内售价高达55万元，也是唯一用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩的特效药。

诺西那生钠在2019年2月份经过国家药品监督管理局引进国内，当年就在西安交大二附院儿童病院SMA诊疗中心用于临床治疗该病患儿。

在美国，诺西那生纳的定价为12.5万美元/针（约合人民币86万），首年费用75万美元（约合人民币521万），之后每年花费37.5万美元。在国内，这一价格是近人民币70万元/针，首年的费用约为400万元人民币，其后每年约200万元。

患儿家长：知情并同意用药，感谢医护人员救治

对于此事在网上引起的波澜，患儿小花的妈妈表示，网上流传的医院收费票据的照片，是在其不知情的情况下流传出去的。“我孩子得的脊髓性肌萎缩症，需要用进口药诺西那生钠治疗，用药是我同意的，我很感谢交大二附院救了我孩子的命，交大二附院的医生和护士对患者真的很好，这个药品交大二附院没有多收一分钱，大家也可以在网上去查药品的价格。”

同时，小花的妈妈对于收费单的流出和炒作也表示不满：“麻烦大家不要捕风捉影，多核实一下，拿一生病的孩子当炒作工具，不负责的行为已经影响到一个普通家庭的正常生活。”

罕见病救治需尽快建立费用共担模式

事实上，如此高昂的医药费问题，矛头不该对准医院，让医院当高收费的“冤大头”，这背后反映更多的是当下罕见病用药难题。

广东一位SMA患儿的母亲欧阳春兰，曾向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解这种“天价”药的采购方式和国内定价依据。

无论是国家药监局经调查后的信息公开，还是此次涉事医院的回应，都指向一个基本的事实：该药的价格的确十分昂贵，去年的价格为“70万元一支”，今年“55万元一支”已属降价。

并且，罕见病药品的昂贵价格不只是针对国内，在国外同样如此，不比国内便宜。

诺西那生钠“价高不让”，或许与新药研发费用高、用量极少导致每支药平摊的研发成本更多、独此一家的市场垄断等因素有关。

事实上，《中国罕见病研究报告(2018)》显示，目前，罕见病约有7000种。在我国，罕见病患者近2000万。据统计，我国出生缺陷的总发生率约5.6%，其中每年新出生的罕见病患儿超过20万。在14亿这个人口基数面前，罕见病显然已不是小数目。

按照市场的量价规律，能否通过以量换价，与相关跨国药企展开价格谈判，来获得诺西那生钠的更低价格；此类价格畸高的救命药，是否可优先纳入药品集中招采目录，这些都是在“天价药费”面前，需要思考的问题。

将诺西那生钠纳入医保报销范围，是减轻患者费用负担最直接的办法。但也要看到，诺西那生钠等高价药品即使大幅降价，价格仍可能处于较高水平，医保基金虽然可以“帮一把”，但大包大揽却不太现实。

近年来，无论在全国“两会”上，还是在业界的学术会议上，谈到罕见病用药这个话题时，说得较多的是“1+N”多方共付模式。其中的“1”，指的是将罕见病相关药品逐步纳入国家基本医保用药目录，“N”指的是专项基金、商业保险、大病保障、政府兜底等多种途径。因此，通过制度建设来提高罕见病药品的可及性，成为业界共识。 之所以综合施策受到高度关注，原因在于，罕见病及其专属药品的特殊性注定了，罕见病药品保障这副重担让谁独挑，都将面临难以承受之重。

让罕见病背后的生死抉择不再重演，需要多渠道共伸援手，这恐怕是化解罕见病用药难题更加现实、更可持续的策略。只有建立和完善费用分担与共付模式，包括SMA在内的很多罕见病患者，才能尽快走出用药困局。

本文信息来源：人民日报健康客户端、新京报