斥资近3亿美元！BMS行使选择权 开发神经退行性药物EVT8683

近日，百时美施贵宝（BMS）行使选择权，与Evotec SE签订了EVT8683的全球独家许可协议，这来自于双方一项更为广泛的神经退行性疾病合作联盟。EVT8683是一种以关键细胞应激反应为靶点的小分子药物，在多种神经退行性疾病适应症中具有巨大前景，并已准备好进入临床开发阶段。

根据许可协议条款，BMS将引领进一步的开发和商业化。Evotec将收到一笔2000万美元的期权付款，并有资格获得高达2.5亿美元的里程碑付款，以及特许权使用费。

EVT8683源于Evotec使用其领先的iPSC（诱导多能干细胞）药物发现平台进行的表型筛选，并在短短5年内达到IND备案批准。根据2016年与新基（现为BMS）签订的期权协议，BMS有权选择这项神经退行性疾病合作中的额外项目。

在神经退行性变方面，目前批准的药物只能针对疾病症状提供短期的对症治疗，对于减缓和逆转疾病进展的创新疗法，还有巨大的医学需求没有得到满足。

BMS-Evotec神经退行性变合作联盟建立在Evotec的工业化iPSC平台上，使用患者衍生的疾病模型，来发现和筛选神经退行性疾病的潜在疾病修饰方法。Evotec的iPSC平台允许高通量筛选基于iPSC的人类疾病模型，并结合无偏转录组分析。iPSC平台与Evotec经验证的小分子发现和开发能力的无缝集成，使EVT8683从基于细胞的表型筛选到成功的IND备案仅用了5年时间。

在发起合作关系仅4.5年后，BMS现在行使其选择权，为EVT8683签订了全球许可协议。EVT8683项目的靶点是一个关键的细胞应激反应机制，并已显示出非常令人信服的临床前疗效和安全，有潜力为多种破坏性神经退行性疾病提供疾病修饰治疗。在成功的化合物优化之后，从项目启动到IND的无缝集成，也使用了Evotec的INDiGO平台。

诱导多能干细胞（iPSC）是一种可直接从成体细胞生成的多能干细胞，在医学领域前景广阔。在直接从患者身上获得的细胞建立的疾病模型中开发候选药物，有希望获得新一代更有效的药物，从而为神经退行性疾病患者带来更好的预后。Evotec已建立了一个工业化的iPSC基础设施，代表了行业内最大、最复杂的iPSC平台之一。

今年8月， BMS还行使选择权，从人工智能药物开发商Exscientia获得了一款免疫系统调节剂，该药物是来自新基与Exscientia于2019年签署的价值12亿美元合作关系中的首个药物。

有分析师指出，以癌症和炎症性疾病为重点的新基，似乎带来了大量的开放式发现交易，正在源源不断地为BMS的管线带来新的资产。