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　　记北京大学人民医院神经内科中国首批应用靶向FcRn的清除抗体(新生儿受体单抗(efgartigimod))的精准疗法让重症肌无力患者重获新生

　　2023年9月5日，72岁的老年重症肌无力患者路老，再次入住北京大学人民医院神经内科，成为重症肌无力最新精准靶向药物新生儿受体单抗(efgartigimod)在国内获批重症肌无力适应证后的首位获益患者。患者应用后无任何不良反应，效果改善迅速、明显。这样路老成为中国第一批接受新生儿受体单抗治疗重症肌无力患者，也是中国第一个接受多个治疗周期新生儿受体单抗治疗重症肌无力患者，也是该药在中国最高龄的使用者之一。北大人民医院神经科在该领域成为北大医学引领中国的实践者。

　　这个故事从2023年年初开始，72岁男性患者，路老经历新冠后的逐渐康复过程中，出现了疲乏、视物重影和右眼上脸轻度下垂，晨轻暮重，休息后可缓解。病情进展迅速，很快出现了全身无力，不能久站，挺胸抬头费力，行走后喘息，咀嚼力弱，吞咽费力等症状，病情不仅没有缓解，还逐渐加重。2个月后病情已经发展至不能独立行走。

　　疫情期间，患者辗转多家医院诊断不明，经过北京医院(国家老年医学中心北京大学第五临床医院学院)联合北大人民医院(北京大学第二临床学院，国家创伤医学中心)，迅速使用金标准放射免疫法，明确诊断患者是乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力，重症肌无力QMGs评分高达23分。给予常规溴吡斯的明对症治疗，症状有所好转，但症状改善不理想且胃肠道不良反应较重。由于患者的易过敏体质，糖皮质激素不耐受，病情进展迅速等多方面原因，目前可应用的快速缓解病情的免疫治疗药物十分有限。怎麽办?北大医学怎麽办?墨守陈规还是开创进取?

　　神经科张兆旭主任组织经过多轮会诊和文献查找分析，两家北大医学的专家组群策群力发现，国际临先新药新生儿受体单抗(efgartigimod)2021年刚获得FDA批准治疗全身型重症肌无力，正在海南乐成(国家医学先行先试区)招募患者。因为北大医学两所临床医学院神经科(两所国家医学中心)前期扎实的临床准备，经过北大人民神经科刘尊敬主任和北京医院(国家老年医学中心，北京大学第五临床医学院)神经科殷剑主任医师会诊联合推荐，路老在一周内顺利地通过了严格的全国专家肯定，筛选成功。2023年 3月在海南成为中国第一批免费接受了第一个周期的新生儿受体单抗(efgartigimod)治疗的老年MG患者，第一周期为期1个月，每周注射一次药物，静脉输注时间一小时，路老对药物耐受良好，未出现任何不良反应。第一次住院治疗后患者病情不再进展轻度，成缓解趋势，在治疗周期的的第10天，症状开始明显缓解，可以脱离轮椅在搀扶下缓慢行走，治疗周期的第20天，路老可以沿河边散步20分钟，眼睑下垂、咀嚼无力、活动后气短也明显缓解，治疗周期的第30天，患者几乎完全恢复了日常行动能力，重症肌无力QMGs评分下降至6分。期间北大人民医院何洋主任2次飞赴海南乐城指导乐成中心治疗和评分保证患者的安全和治疗标准达到北京大学标准。

　　由于重症肌无力是需要长期免疫治疗的疾病，路老此次入院是第三个周期的治疗，距离第一周期的治疗已经过去了5个月，路老精神矍铄，腰杆挺直了，说话有力了，眼睑下垂和复视也消失了，不但成功回归日常生活，72岁的路老在最近的一个月中又重新投入了工作，并重拾了爱好。此周期的治疗为巩固性治疗。住院输液治疗后无任何不良反应。

　　重症肌无力(MG)是一种慢性自身免疫性疾病，常常会导致人体衰弱和可能危及生命的肌无力。可能影响全身骨骼肌，进而导致虚弱和早期疲劳。临床医生经常会遇到gMG患者复视和面部表情、言语、吞咽和活动困难。在更危及生命的情况下，gMG能够影响控制呼吸的肌肉。在中国，当前的主要治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂和静脉注射免疫球蛋白等，但临床上缺少高级别循证医学证据支持的创新治疗手段，存在巨大的未满足需求。

　　近年来，国际上新型靶向药物被广泛研究和应用于重症肌无力治疗中，包括靶向B细胞、C5补体抑制单抗、白介素6单抗和FcRn单抗等药物，重症肌无力的治疗也已经进入了生物靶向新阶段，但目前多为超适应症用药。

　　新生儿受体单抗(efgartigimod)是首个在美国、欧洲、日本和中国获批用于治疗重症肌无力的FcRn拮抗剂。通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，能够帮助患者改善肌肉力量，改善生活质量，达到“微小带病，但不发病”的正常生活状态，改写重症肌无力患者治疗结局。

　　北京大学人民医院神经内科神经免疫专业组擅长神经系统疑难病诊治，对重症肌无力等神经系统免疫疾病有丰富的经验，并拥有丰富的免疫治疗药物品种，借助北大医学平台，可以开展多种精准监测手段，全面指导精准用药，借助国际最新生物靶向药物治疗神经免疫性疾病，取得了极好的临床效果。与胸外科、血液科、风湿免疫科、重症医学科合作密切。王俊院士带领下的国家临床重点专科胸外科，可以为重症肌无力合并胸腺瘤患者提供胸外顶尖团队的胸腺切除术，以及神经内科密切配合的顺畅术前术后管理。

　　重症肌无力严重影响患者及其家庭的日常生活和工作，损害患者的活动能力和生活质量，继而引起抑郁、恐惧等负面情绪。神经内科重症肌无力每周一下午开设专病门诊可提供便捷的复诊预约及住院绿色通道，为每位患者建立病例档案，随访评价病情变化，帮助患者建立强大的内心，接受和疾病的共存，帮助他们回归正常生活、重返社会，拥有多彩人生!

　　【出诊专家】

　　出诊专家：张兆旭、何洋

　　【就诊攻略】

　　门诊时间：每周一下午挂号方式：

　　1.微信搜索“北京大学人民医院服务号——神经内科——专病门诊——重症肌无力门诊

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