2021年创新药成果绽放光芒 正以更快的速度惠及广大患者

　　2021年是创新药成果绽放光芒的一年。据初步统计，2021年国家药监局至少批准61款新药(不包括新适应症、改良型新药、生物类似药、中药和疫苗)上市。其中，本土新药25个、进口新药36个(按受理号计)。同时，一些创新技术、创新疗法在我国实现从“0”到“1”的突破，如我国首家自主知识产权新冠病毒中和抗体联合治疗药物获批上市。

　　无论是自主研发，还是合作引进，更多创新成果正在以更快的速度惠及广大患者。

　　前沿技术

　　实现从“0”到“1”的突破

　　过去20年，生命科学和新药研发技术的发展推动了诸多创新疗法走向临床应用。比如，癌症免疫疗法、ADC(抗体偶联药物)、CAR-T产品、RNAi疗法、mRNA技术等。这些前沿技术正在加快开发步伐，为患者带来更多临床获益。

　　其中，革命性的肿瘤治疗方案CAR-T产品于2021年在中国上市。这种产品通过基因工程改造患者自身的T细胞，让它们成为攻击癌症的有力武器，有望为患者长期缓解病症，甚至是临床治愈的希望。2021年，复星凯特生物技术有限公司的阿基仑赛注射液、上海药明巨诺生物科技有限公司的瑞基奥仑赛注射液获批上市，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤。上述两款药品的获批上市，意味着我国正式迈入CAR-T细胞疗法新时代。

　　以“魔法子弹”闻名的ADC抗癌疗法在2021年再迎好消息。2021年6月，荣昌生物制药(烟台)股份有限公司的注射用维迪西妥单抗附条件获批上市，成为我国首款由本土企业自主研发的ADC产品。这是一款靶向人表皮生长因子受体-2(HER2)的ADC药物，通过将抗癌剂单甲基澳瑞他汀E(MMAE)选择性地输送至HER2表达的肿瘤细胞，进而杀死肿瘤细胞。2021年8月，这款产品还吸引了Seagen公司高额引进，这项授权合作首付款和里程碑付款高达26亿美元，在当时刷新了中国生物医药企业单品种海外授权交易额的最高纪录。

　　此外，一些创新药还在我国医药行业的特定领域实现全新突破。比如，荣昌生物开发的f irst-in-cl ass(同类第一)新药注射用泰它西普，是我国自主研发的创新药，具有全新药物结构和双靶点作用机制，与常规治疗联合，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮(SLE)成年患者;和记黄埔医药(上海)有限公司的赛沃替尼片为我国首个获批上市的特异性靶向MET激酶的小分子抑制剂，为具有MET 14外显子跳变的晚期非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。

　　新冠肺炎疫情打乱了人们的生活节奏，生物医药企业在前所未有的挑战面前，勇于担当，开拓创新，努力为疫情防控贡献力量。2021年，我国多款灭活疫苗、腺病毒疫苗被广泛用于预防新冠病毒感染。目前，科学家们仍在不懈努力开发针对新冠病毒的治疗药物。就在刚刚过去的2021年12月份，腾盛华创医药技术(北京)有限公司新冠病毒中和抗体联合治疗药物安巴韦单抗注射液(BRII-196)及罗米司韦单抗注射液(BRII-198)被国家药监局应急批准上市。这不仅意味着中国患者终于迎来了中和抗体疗法，也标志着中国生物医药企业和科研人员在新冠病毒中和抗体研发领域实现了“0”的突破。

　　与此同时，还有许多全球前沿的创新技术正在开发中。比如，双/多特异性抗体、CRISPR基因编辑治疗产品、溶瘤病毒、靶向蛋白降解疗法等。期待这些新技术不断开拓新药边界，造福更广泛的患者群体。

　　厚积薄发

　　我国“Biotech”加速成长

　　2021年，我国生物医药企业快速成长。不少产品处于临床研究阶段的中国“Biot ech”(生物科技公司)，伴随着公司首款新药的获批上市，成功进阶为拥有商业化产品的“Biopharma”(生物制药公司)。

　　2021年11月，广州顺健生物医药科技有限公司的1类创新药奥雷巴替尼片附条件获批上市。奥雷巴替尼是小分子蛋白酪氨酸激酶抑制剂，该品是国内首个获批伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病适应症治疗药品。

　　成立于2012年的中山康方生物医药有限公司，在创新抗体新药开发方面持续深耕。2021年8月，该公司与正大天晴康方(上海)生物医药科技有限公司共同开发的首款创新药派安普利单抗注射液在我国获批上市。这是一款差异化的抗PD-1单抗，采用了在结构上更稳定的IgG1抗体形式，有望降低患者用药后出现发热等不良反应的风险。该公司另一款潜在“first-in-class”的双特异性抗体AK104也进入上市申报阶段。

　　公开信息显示， 2021年，还有德琪(浙江)医药科技有限公司的XPO1抑制剂塞利尼索片、河南真实生物科技有限公司的抗艾滋病新药阿兹夫定、上海盟科药业股份有限公司的抗感染新药康替唑胺片、苏州泽璟生物制药股份有限公司的多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物甲苯磺酸多纳非尼片、四川思路康瑞药业有限公司的可皮下注射的PD-L1抗体药物恩沃利单抗注射液、广州誉衡生物科技有限公司的PD-1抗体药物赛帕利单抗注射液、成都华昊中天药业有限公司的埃博霉素类抗癌药优替德隆注射液等获批上市，均为相应企业首款获批上市的新药。而这些“首款”只是一个起点，更多新一代创新疗法正在企业产品管线中孕育和成长。

　　同时，一些创新药企业在2021年实现多款新药上市。如百济神州将PARP1/2抑制剂帕米帕利胶囊、IL-6抑制剂注射用司妥昔单抗等新药带给中国患者;基石药业的RET抑制剂普拉替尼胶囊、精准靶向药阿伐替尼片、PD-L1单抗舒格利单抗注射液获批上市。这些产品或是自主研发，或是从海外授权引进，无论采用哪种方式，都表明中国企业在加速研发新药造福病患的过程中，扮演着愈发重要的角色。

　　多管齐下

　　助力创新药患者可及

　　近年来，国家医改力度和成果有目共睹。优先审评审批、附条件批准、突破性疗法等绿色通道的实施，让创新药、孤儿药、儿童用药、临床急需新药等得以“特殊”审评、快速审评。在本次统计的数据中，通过优先审评审批、附条件批准等特殊通道获得加速批准上市的产品占比高达78.7%。

　　其中，加快临床急需境外新药审评审批已成为近年来国家药监局药品审评中心的重点工作之一。据不完全统计，2021年至少有10款临床急需境外新药在我国获批上市。比如，安进的银屑病治疗新药阿普米司特片、武田(中国)国际贸易有限公司的遗传性血管水肿治疗新药醋酸艾替班特注射液、安斯泰来制药(中国)有限公司的急性髓系白血病治疗新药富马酸吉瑞替尼片、赛诺菲(中国)投资有限公司的血友病B治疗新药注射用艾t t诺凝血素α、渤健的两款多发性硬化治疗新药富马酸二甲酯肠溶胶囊和氨吡啶缓释片、日本协和麒麟的FGF23靶向药物布罗索尤单抗注射液等。

　　此外，还有不少海外创新品种也在2021年来到中国患者身边。如罗氏制药公司的IL-6单抗药物萨特利珠单抗注射液、口服SMA疗法利司扑兰口服溶液用散、流感治疗新药玛巴洛沙韦片，诺和诺德(中国)制药有限公司的糖尿病治疗新药司美格鲁肽注射液，诺华的罕见病治疗药物奥法妥木单抗注射液，百时美施贵宝的CTLA-4抑制剂伊匹木单抗注射液，葛兰素史克的抗IL-5单抗药物美泊利珠单抗注射液、HIV双药疗法多替拉韦拉米夫定片，拜耳的雄激素受体抑制剂达罗他胺片，太阳药业的SMO抑制剂磷酸索立德吉胶囊，田边三菱的DPP-4抑制剂氢溴酸替格列汀片等。

　　每一款新药诞生背后，都有属于它的故事。而这个故事的出发点和最终的落脚点，都将回归到满足患者需求上。无论是难能可贵的源头创新，跟随式的渐进创新，还是通过合作引进来实现药物可及，研发创新的终极目的都是造福病患。期待在2022年，能够看到更多创新研发成果，更多疾病被攻克，人民健康被更好地守护。

　　(药明康德内容团队供稿)

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　　《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》主要任务中提出，进一步加快重点产品审批上市。鼓励新药境内外同步研发申报。将符合药品加快上市注册程序的药物，纳入突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批等程序加快审批。鼓励具有临床价值的新药和临床急需仿制药研发上市，对具有明显临床价值的创新药，防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的临床急需药品以及儿童用药，符合条件的予以优先审评审批。加大对新型冠状病毒肺炎治疗药物研发的指导，及时跟进创新研发进展，对符合标准要求的药物第一时间纳入应急审批通道。