治疗尿路上皮癌 荣昌生物维迪西妥单抗新适应症有望加速获批

文|医药观澜

继一周前26亿美元授权交易消息之后，荣昌生物的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）——注射用维迪西妥单抗再次迎来新进展。

8月26日晚间，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示，荣昌生物研发的注射用维迪西妥单抗的新适应症上市申请拟纳入优先审评，用于既往接受过系统化疗且HER2表达为免疫组化检查结果为2+或3+的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者。 这意味着，这款HER2靶向ADC药物继胃癌适应症获批后，有望加速迎来第2个癌症适应症的获批。

截图来源：CDE官网

公开资料显示，维迪西妥单抗（disitamab vedotin，RC48）是首款由中国公司自主研发并获批上市的ADC。它的分子结构包括以下三个部分：1）新型人源化HER2抗体；2）在肿瘤细胞具有可裂解性的连接子；3）具有高毒性及旁杀伤效应的小分子细胞毒药物。这种疗法的特点在于，能够像导弹一样完成对癌细胞的精准打击。

今年6月，维迪西妥单抗通过优先审评审批程序获得NMPA附条件批准上市，用于治疗HER2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌），且至少接受过2种系统化疗的患者。

不久后的7月，荣昌生物递交了维迪西妥单抗的第2项上市申请，并获得CDE受理，也就是此次拟纳入优先审评的这项上市申请。根据荣昌生物早前公布的数据，对于经过二线及以上系统化疗的尿路上皮癌患者，维迪西妥单抗治疗显示出较好疗效和生存获益。其中，独立影像学评估的客观有效率达到50%，中位生存时间为14.2个月，中位无进展生存（mPFS）时间为5.1个月。这一结果也表明，先前治疗失败的尿路上皮癌患者，有望在维迪西妥单抗的治疗中获益。

此外，在一线转移性尿路上皮癌患者中，维迪西妥单抗联合抗PD-1单抗治疗也显示出较好的疗效。尤其是在HER2有表达的病人中，联合疗法的客观缓解率实现100%，有望成为UC一线治疗的重大突破。

值得一提的是，在尿路上皮癌治疗领域，维迪西妥单抗还在2020年9月被美国FDA授予突破性疗法认定，用于尿路上皮癌二线治疗。

与此同时，维迪西妥单抗在中国曾两次被纳入突破性治疗品种，适应症有：1）HER2过表达局部晚期或转移性尿路上皮癌，且既往经过化疗失败后进展的患者；2）HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌，且既往接受过曲妥珠单抗和紫杉类药物治疗的患者。